先声药业与Vivoryon合作靶向N3pE淀粉样蛋白SIM0408获批临床
阿尔茨海默病新药研发领域传来喜讯,先声药业与德国Vivoryon Therapeutics共同宣布,双方合作开发的阿尔茨海默病新药SIM0408正式获得国家药品监督管理局药品审评中心的批准,即将在中国进入临床试验阶段。
SIM0408是一款口服小分子药物,具有独特的差异化特性,有望通过全新的模式解决阿尔茨海默病的多个关键病理机制。这款药物主要针对Aβ病理学、神经炎症和突触损伤等问题,具有巨大的治疗潜力。
SIM0408的主要作用机制是阻断与阿尔茨海默病病理学相关的谷氨酰胺酰环化酶(QPCT)的作用。这种酶在阿尔茨海默病患者大脑中的含量远高于健康人,能够催化N3pE淀粉样蛋白的形成。这种具有高度神经毒性的Aβ肽变体可能引发一系列的连锁反应,导致神经斑块的产生和患者认知能力的下降。SIM0408的作用机制与当前的一些热门阿尔茨海默病疗法相似,但其在更上游的位置发挥作用,旨在在斑块形成前防止更具神经毒性的N3pE-Aβ的形成。
谷氨酰胺酰环化酶的酶活性还与促炎蛋白CCL2有关。QPCTL作为QPCT的同工酶,能够通过转化CCL2上调其活性。SIM0408通过阻断QPCTL来减少神经炎症的潜力。CCL2还是tau病理的促进剂,与突触损伤有关。SIM0408具有同时靶向这些病理的能力。与其他需要注射或输注的在研阿尔茨海默病药物相比,SIM0408可以制成口服片剂,更方便患者服用。
这一重要突破标志着阿尔茨海默病治疗的新时代可能即将到来。先声药业与Vivoryon Therapeutics的联合努力已经让SIM0408成为了这一领域的一颗新星,期待其在临床试验中取得更多令人瞩目的成果。
参考来源:1】先声药业官网
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