神经退化性疾病基因治疗　有了新突破！

神经退化性疾病的基因治疗有了新突破！马偕医院小儿遗传科主任林达雄医师发表基因治疗脑白质退化症的动物实验研究结果刊登于国际著名期刊「分子遗传与代谢」（Molecular Genetics and Metabolism）， 并且获选为八月的封面故事。

林达雄医师表示，基因治疗神经退化性疾病的最大障碍是很难在神经系统内达到全面性的治疗效果，但在这次的研究当中，林达雄领导的研究团队突破了这个障碍，成功的将治疗基因送达神经系统的各个部位，从前脑到脊髓末梢都表现出植入的正常基因及蛋白。
※前端大脑至脊椎末梢均可呈现转植入基因结果（图中蓝点），图中红线为神经

此次研究主要是因为利用了神经轴突传导神经信息物质至远程神经元的特性，经由以腺病毒相关病毒为载体携带正常基因，直接注射入实验动物的中枢神经的神经轴突聚集处，此正常基因即可在进入细胞后，被送达远方细胞，并且制造出正常酵素蛋白，治疗中枢神经系统的病变与发炎。

林达雄医师指出，对于脑白质退化症相关疾病，例如尼曼匹克氏症、异染质脑白质退化症、高雪氏症、肾上腺髓质退化症、神经节甘脂储积症、黏多糖储积症等疾病，在国外虽有相关研究与人体临床试验，不过都遭遇到无法达到全面治疗的困境，此次研究成果正可以解决这个问题。

此次研究找到小脑与脊髓神经退化的疗法。借由适当的基因疗法，构成完整的治疗基因网络，保护小脑与脊髓的神经纤维髓鞘与神经轴突，成功遏止了小脑与脊髓的髓鞘退化与神经轴突病变。这对于诸如小脑萎缩症、多发性硬化症、脊髓性肌肉萎缩症等疾病， 将会是未来治疗的新契机。

  该文章《神经退化性疾病基因治疗　有了新突破！》由网友『来得及说分手″』投递本站,如果您觉得该文侵犯了您的权益,请和站长联系处理!另:该文内容未经本站核实,仅供参考,请读者自行研判!