进行性肌营养不良的治疗方法

目前，对于这种疾病，尚无特殊的治疗方法问世。我们依然可以采取一些措施来缓解症状和提供一般性的支持治疗。其中包括使用维生素E、肌苷、加兰他敏、三磷腺苷、苯丙酸诺龙以及中药等治疗手段。适当的功能锻炼和关节被动运动可以帮助延缓更严重的肌无力、肌萎缩和关节挛缩。

在延长患者生存时间方面，积极预防和治疗呼吸道感染显得尤为重要。在国外，皮质类固醇被用于治疗DMD（杜氏肌营养不良症），据说可以改善患者的肌力和运动功能，并延缓病程的进展。这类药物长期应用的副作用较大，其远期疗效还需要进一步观察。

至于DMD的基因治疗，目前仍处在动物试验阶段。Dys基因是人类发现的最大基因之一，其介导的全长14kbcDNA难以进入肌肉细胞。过去使用的病毒或非病毒转基因系统存在转移效率不高的问题。最近匹兹堡大学的研究人员在基因治疗方面取得了引人注目的进展。他们建立了一个不到4个.2kb的微型Dys基因病毒相关病毒载体，能够长期维持鼠肌细胞的治疗意义，并实现Dys蛋白质的表达。

干细胞作为一种可分化为多组织细胞的原始细胞，近年来成为了DMD治疗研究的另一个热点。据报道，通过静脉注射正常造血干细胞，可以帮助mdx重建大鼠的造血功能，部分恢复受累肌细胞的Dys。干细胞移植为DMD的治疗提供了新的希望。随着研究的深入，我们期待着更为有效的治疗方法能够尽快问世，为这些患者带来福音。